悟空体育官方网站-曼城盼望实现历史性突破，齐心卫冕英国冠军

　　导读曼城盼望实现历史性突破，齐心卫冕英国冠军：

　　治疗三个月内的总体缓解率为83％。

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　　内容：

　　美国食品和药物管理局今天发布了一项历史性的行动，使美国第一种基因治疗方法得以实现，从而采取了一种新的治疗癌症和其他严重和危及生命的疾病的方法。

　　美国食品和药物管理局批准了一些儿童和年轻成年患者急性淋巴细胞性白血病（ALL）的Kymriah（tisagenlecleucel）。

　　FDA专员Scott Gottlieb博士说：“曼城盼望实现历史性突破，齐心卫冕英国冠军我们正在进入一个新的医疗创新，能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症，”基因和细胞疗法等新技术有可能转化医学并在我们治疗和治愈许多难治性疾病的能力方面创造一个拐点。在FDA，我们致力于帮助加快开发和审查有潜力挽救生命的突破性治疗。“

　　Kymriah，一种基于细胞的基因治疗，在美国被批准用于治疗25岁的患有B细胞前体ALL的患者，针对于为难治性或第二次的复发。

　　Kymriah是一种基因修饰的自体T细胞免疫治疗。每个剂量的Kymriah是使用个体患者自己的T细胞（称为淋巴细胞的一种白细胞）产生的定制治疗。患者的T细胞被收集并送到制造中心，在那里进行遗传修饰以包括含有特异性蛋白质（嵌合抗原受体或CAR）的新基因，其指导T细胞靶向并杀死具有表面上的特异性抗原（CD19）。一旦细胞被修饰，它们被注入到患者体内以杀死癌细胞。

　　ALL是骨髓和血液中的一种癌症，身体的淋巴细胞异常。疾病进展很快，是美国最常见的儿童癌症。国家癌症研究所估计，每年约有3,100名年龄在20岁以下的患者被诊断为ALL。 ALL可以是T-细胞或B细胞来源，B细胞是最常见的。 Kymriah被批准用于患有B细胞ALL的儿科和年轻成人患者，适用于在初始治疗后癌症未反应或已经返回的患者，估计有15-20％的患者发生。

　　FDA的生物制剂评估中心总监Peter Marks博士说：“Kymriah是一种首例的治疗方法，可满足儿童和年轻人对这种严重疾病的重要需求。” “不仅Kymriah为这些患者提供了一种新的治疗方案，其中存在非常有限的选择，而是在临床试验中显示出有希望的缓解和存活率的治疗方案。

　　Kymriah的安全性和有效性在一项针对复发性或难治性B细胞前体ALL的儿科和年轻成人患者的多中心临床试验中得到证实。治疗三个月内的总体缓解率为83％。

　　用Kymriah治疗有潜在的严重副作用。它携带有关细胞因子释放综合征（CRS）的警告，这是对引起高热和流感样症状的CAR T细胞和神经系统事件的激活和增殖的全身反应。 CRS和神经系统事件都可能危及生命。Kymriah的其他严重副作用包括严重感染，低血压，急性肾损伤，发热和氧气减少（缺氧）。大多数症状出现在输入Kymriah后一至二十二天。由于CD19抗原也存在于正常的B细胞上，而Kymriah也会破坏产生抗体的正常B细胞，长时间感染的风险可能会增加。

　　FDA今天还扩大了Actemra（托西珠单抗）的批准，以治疗2岁以上患者的CAR T细胞诱导的严重或危及生命的CRS。在用CAR-T细胞治疗的患者的临床试验中，69％的患者在一个或两个剂量的Actemra后两周内完全消除了CRS。

　　由于CRS和神经系统事件的风险，Kymriah正在获得风险评估和减轻策略（REMS）的批准，其中包括确保安全使用（ETASU）。美国食品和药物管理局要求医院及其相关诊所分发Kymriah得到特别认证。作为该认证的一部分，参与处方，分配或管理Kymriah的工作人员需要接受培训，以识别和管理CRS。另外，认证的医疗机构必须制定协议，以确保在证实托立珠单抗可用于立即给药后，才能给患者提供Kymriah。 REMS程序规定，患者应了解CRS的体征和症状以及输注后的神经系统毒性。